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血友病B基因治疗研究进展

摘要:血友病B是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,患者多为男性,女性患者极为罕见,男性人群的发病率约为1/25000。因患者凝血因子IX(factor IX,FIX)基因突变导致FIX水平缺乏引起,症状的严重程度与体内FIX水平相关;重症患者血浆FIX含量小于正常人的1%,因而频繁发生自发性出血,如关节内出血、软组织血肿、腹腔出血和脑出血等,最终导致严重的关节病、慢性疼痛,

分类:期刊> 自然科学与工程技术> 医药卫生科技> 生物医学工程

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关键词:基因治疗研究 自发性出血 慢性疼痛 关节病 出血性疾病 基因突变 病毒载体 外周静脉注射 衣壳蛋白 目的基因 

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